Friss hírek

Kérem a friss híreket e-mailben!
50plusz.hu hírek

Amikor az AIDS vírusa gyógyít

kategória: AIDS, Genetika

Az AIDS-et okozó vírus komponense volt egy gyerekeket gyógyító őssejtterápia kulcsa - derül ki egy friss tanulmányból, amelyből két ritka genetikai betegség kezelési módjára derült fény. A génterápia három metakromatikus leukodisztrófiában és szintén három Wiskott-Aldrich szindrómában szenvedő gyermeken segített, akik háromévnyi kezelés után már jól vannak. "Az első hat páciens mutatta eredmények rendkívül biztatóak. A módszer nemcsak biztonságos, hanem hatásos is, és képes megváltoztatni e súlyos betegségek kimenetelét" - jelentette ki a kutatást vezető Luigi Naldini, a milánói San Raffaele Telethon Génterápiás Intézet (TIGET) munkatársa.

Mindkét betegség oka egy genetikai hiba, mely a fejlődés korai szakaszában kulcsfontosságú protein elégtelen termelésével jár. A metakromatikus leukodisztrófia az idegrendszert érinti. A korábban gyógyíthatatlan betegségben szenvedő csecsemők születéskor egészségesnek tűnnek, majd fokozatosan, feltartóztathatatlanul kezdik elveszíteni az addig kifejlődött fizikai és szellemi képességeiket. A Wiskott-Aldrich szindrómás gyerekek immunrendszere pedig hibásan működik, ennek révén a normálisnál fogékonyabbak a fertőzésekre, az autoimmun betegségekre és a rákra. A vérlemezkék képződésével is gondjaik vannak, ami gyakori vérzésben nyilvánul meg.

Az új terápiához a beteg csontvelőjéből vesznek őssejteket, ám egy virális komponens hozzáadása szükséges a rossz gén javításához. Ez az olasz kutatócsoport erre az összetevőre tett szert a HIV-vírusból. A kezelt őssejtek egyszeri beinjekciózás után képesek a hiányzó fehérje szintjének helyreállítására a szervek megfelelő működéséhez - állítják a szakértők.

"A Wiskott-Aldrich szindrómásoknál a vérsejteket közvetlenül érinti a betegség. A javított őssejtek felváltják a sérülteket, megfelelően működő immunrendszert és normális vérlemezkéket kialakítva ezáltal. A génterápiának köszönhetően a gyerekeknek nem kell többé komoly vérzéssel és fertőzésekkel szembenézniük. Futkározhatnak, játszhatnak és iskolába is járhatnak" - mondta Alessandro Aiuti, a TIGET gyermekgyógyászati részlegének vezetője.

"A metakromatikus leukodisztrófiánál összetettebb a kezelés hatásmechanizmusa. A javított őssejtek a véráramon keresztül az agyba jutnak, ahol javítják az ott felgyülemlett fehérjét a környező idegsejtekben" - tette hozzá Aiuti kollégája, Alessandra Biffi.

A tanulmányok a Science című szakfolyóirat júliusi számában jelentek meg.

2013.07.20 00:02:00

forrás: Medipress


Cikkajánló

Témakör: Egészség

Hogyan lehetünk Matuzsálemek?

A ma harminc évesek akár húsz évvel hosszabb ideig élhetnek, mint szüleik, vagyis a 21. századot kis túlzással valóban hívhatjuk a százévesek korszakának.

tovább

Praktikák:

Étrendminták

Étrendminták
tovább

Tesztajánló

Asztma-kontroll teszt

Ön asztmás, és szeretné tudni, milyen mértékben van kézben tartva a betegsége? Tesztünk segítségével ezt könnyen megtudhatja!


Szponzorált hirdetések